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Nous sommes animés par un engagement singulier : améliorer les soins et soutenir le développement de nouvelles thérapies pour atténuer les effets à long terme des tumeurs hypothalamo-hypophysaires et des traitements...

Évaluer les lacunes de la recherche sur le craniopharyngiome

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Auteur : Nathalie Kayadjanian, Ph : Nathalie Kayadjanian, Ph.D., Conseiller scientifique

Le développement de nouvelles thérapies étant long, coûteux et risqué, RAWF a entrepris une évaluation des lacunes en matière de connaissances, des besoins de recherche, des outils et de l'infrastructure afin de maximiser l'efficacité, de réduire le temps de développement et d'augmenter les chances de succès de la recherche de traitements significatifs pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson. En conséquence, RAWF développe un plan stratégique de recherche centré sur le patient qui traduit la vision de RAWF en un plan d'action, aide à définir les priorités, fournit un cadre factuel pour la prise de décision et structure les activités de recherche à long terme de l'organisation.

Une analyse des lacunes a été réalisée à chaque étape du processus de développement de médicaments pour la PC, y compris la biologie sous-jacente à la tumeur et aux comorbidités, les modèles précliniques, les essais cliniques et la recherche clinique. En outre, l'infrastructure et les outils de recherche existants ainsi que les réseaux d'experts et/ou d'organisations ont été évalués, et des entretiens ont été menés avec des chercheurs, des cliniciens, des patients et des soignants engagés dans la recherche et les soins liés à la PC. Un rapport de recherche RAWF résumant l'état de l'art de la recherche sur la PC et définissant les priorités de recherche a ainsi été élaboré.

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3 Priorités de recherche

Pour mener à bien la mise en œuvre du plan stratégique de recherche de la RAWF, trois priorités de recherche ont été identifiées :

Créer un registre des patients faciliter la recherche, éclairer la prise de décision médicale, identifier des modèles et améliorer les soins et les résultats pour les patients grâce à une meilleure compréhension des maladies et de leurs traitements

Recueillir des données fondées sur des preuves sur les points de vue des patients et des soignants concernant les symptômes importants, les priorités de traitement et l'évaluation des avantages et des risques.

Développer un réseau international d'experts du craniopharyngiome, dont des cliniciens, des chercheurs, des chirurgiens, des patients et des soignants.

D'autres tâches de recherche importantes devraient être effectuées, notamment

  • Surveiller les traitements d'intérêt pour le craniopharyngiome (CP) et les tumeurs hypothalamo-hypophysaires et établir des liens avec les promoteurs pour les symptômes définis comme prioritaires par les patients et les soignants (par ex, obésité hypothalamique(perturbation du sommeil, implications psychosociales).
  • Guider l'élaboration d'une liste de priorités en matière de recherche clinique afin d'améliorer la prise en charge actuelle des survivants.
  • Développer une base de données des centres de soins cliniques aux États-Unis afin de faciliter l'inscription aux essais cliniques.
  • Identifier et impliquer les chercheurs dans de nouveaux domaines de recherche sur la PC (par exemple, la perturbation du sommeil, les implications psychosociales).
  • Identifier et développer des relations avec de nouveaux groupes de recherche clés dans le domaine de la recherche fondamentale, des biomarqueurs de diagnostic, des modèles animaux et cellulaires de PC et de la recherche clinique.
  • Établir et entretenir des partenariats stratégiques, le cas échéant, avec la FDA, les NIH, les partenaires industriels et d'autres organisations à but non lucratif afin de favoriser les collaborations potentielles dans la poursuite des objectifs de recherche de RAWF.

Répartition des priorités

Objectifs :

  • Identifier et recruter des patients pour des essais cliniques
  • Identifier et recruter des patients et des soignants pour des études de recherche clinique
  • Comprendre et recueillir des données sur les points de vue des soignants et des survivants
  • Tester de nouvelles mesures de résultats pour évaluer l'efficacité des médicaments dans les essais cliniques
  • Examiner les changements longitudinaux dans les caractéristiques cliniques et les résultats du traitement (histoire naturelle de la PC)
  • Évaluer l'efficacité, la sécurité et la nocivité des traitements en situation réelle
  • Évaluer les disparités dans les soins cliniques

Avantages :

  • Accélérer la recherche clinique, les essais cliniques et améliorer les soins
  • Constitue un outil précieux pour les cliniciens, les survivants/soignants et l'industrie.
  • Permet d'identifier les populations mal desservies (adultes, Afro-Américains)
  • Facilite le partage des données

Plan d'action :

  • Construire un registre en ligne qui soit modulaire, adaptable et éventuellement interopérable
  • Étudier la mise en œuvre d'identifiants uniques globaux (GUID) afin d'éviter la duplication des données
  • Mettre en œuvre le premier module avec un ensemble minimal de données (trois minimums à compléter)
  • Création d'un registre appartenant à RAWF
  • Collecter des données initialement auprès des survivants et des soignants
  • Viser une portée internationale (collaboration avec d'autres organisations ?)

Tâches requises :

  • Identifier les patients par le biais d'une campagne de communication destinée aux professionnels de la santé, aux soignants/survivants et à d'autres associations de patients.
  • Communication scientifique aux patients et aux soignants afin d'accroître l'engagement des patients dans la recherche : développement thérapeutique, importance de la participation à la recherche
  • Mettre en place un comité consultatif du registre composé de cliniciens, de soignants et de survivants.
  • Élaborer un plan de gestion du programme
  • Prévoir de demander une future subvention RO1 intitulée Efficient and Innovative Natural History Studies Addressing Unmet Needs in Rare Diseases (R01) Clinical Trials Not Required (2024) (Études d'histoire naturelle efficaces et innovantes répondant à des besoins non satisfaits dans le domaine des maladies rares)

 Objectifs :

  • Recueillir des données factuelles sur les priorités de traitement, les symptômes importants, l'évaluation des avantages et des risques liés aux nouveaux traitements.
  • Orienter l'agenda et les priorités de recherche de RAWF
  • Créer une communauté de patients autour d'un objectif commun

Plan d'action :

  • Mettre en place des groupes de discussion et/ou des conseils consultatifs pour les patients et les soignants
  • Identifier les concepts d'intérêt
  • Élaborer une ou plusieurs enquêtes, de préférence mises en œuvre dans le registre

Contexte :

  • L'écosystème de la recherche sur la PC est fragmenté, principalement axé sur la recherche et le traitement des tumeurs ou des HO.
  • La voix des survivants et des soignants fait défaut
  • Il n'existe pas de plateforme de recherche multidisciplinaire dédiée au traitement de la PC et à la qualité de vie.

Objectifs :

  • Créer un réseau intégré d'experts en recherche et en soins dans le domaine de la PC, centré sur les besoins des patients et des soignants et sur les priorités de traitement.
  • Affiner la stratégie de recherche et la mise en œuvre de la RAWF
  • S'appuyer sur les réseaux/consortiums existants
  • Partager et diffuser des données, des informations et des outils
  • Créer un réseau de collaboration multipartite et disciplinaire

Plan d'action :

En tant qu'organisation de patients se consacrant exclusivement à l'accélération du traitement et à l'amélioration de la qualité de vie des patients atteints de PC, le RAWF réunira un groupe international de cliniciens, de chercheurs et de représentants de l'industrie pharmaceutique, du gouvernement, des communautés de patients et de soignants. Ce rassemblement multidisciplinaire de parties prenantes s'efforcera d'intégrer leur expertise et leurs points de vue sur les opportunités, les lacunes et les défis auxquels sont confrontés les patients atteints de la maladie de Parkinson, afin de parvenir à un consensus sur d'importantes recherches sur les résultats centrés sur le patient.

Dernières nouvelles de la recherche

Hypothalamic-Pituitary Patient Registry Logo

La Fondation Raymond A. Wood et NORD® lancent une étude sur l'histoire naturelle des tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires rares.

Le registre des patients atteints de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires constitue une plateforme mondiale permettant aux personnes touchées par ces tumeurs rares de partager des informations vitales.
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