Répartition des priorités
Objectifs :
- Identifier et recruter des patients pour des essais cliniques
- Identifier et recruter des patients et des soignants pour des études de recherche clinique
- Comprendre et recueillir des données sur les points de vue des soignants et des survivants
- Tester de nouvelles mesures de résultats pour évaluer l'efficacité des médicaments dans les essais cliniques
- Examiner les changements longitudinaux dans les caractéristiques cliniques et les résultats du traitement (histoire naturelle de la PC)
- Évaluer l'efficacité, la sécurité et la nocivité des traitements en situation réelle
- Évaluer les disparités dans les soins cliniques
Avantages :
- Accélérer la recherche clinique, les essais cliniques et améliorer les soins
- Constitue un outil précieux pour les cliniciens, les survivants/soignants et l'industrie.
- Permet d'identifier les populations mal desservies (adultes, Afro-Américains)
- Facilite le partage des données
Plan d'action :
- Construire un registre en ligne qui soit modulaire, adaptable et éventuellement interopérable
- Étudier la mise en œuvre d'identifiants uniques globaux (GUID) afin d'éviter la duplication des données
- Mettre en œuvre le premier module avec un ensemble minimal de données (trois minimums à compléter)
- Création d'un registre appartenant à RAWF
- Collecter des données initialement auprès des survivants et des soignants
- Viser une portée internationale (collaboration avec d'autres organisations ?)
Tâches requises :
- Identifier les patients par le biais d'une campagne de communication destinée aux professionnels de la santé, aux soignants/survivants et à d'autres associations de patients.
- Communication scientifique aux patients et aux soignants afin d'accroître l'engagement des patients dans la recherche : développement thérapeutique, importance de la participation à la recherche
- Mettre en place un comité consultatif du registre composé de cliniciens, de soignants et de survivants.
- Élaborer un plan de gestion du programme
- Prévoir de demander une future subvention RO1 intitulée Efficient and Innovative Natural History Studies Addressing Unmet Needs in Rare Diseases (R01) Clinical Trials Not Required (2024) (Études d'histoire naturelle efficaces et innovantes répondant à des besoins non satisfaits dans le domaine des maladies rares)
Objectifs :
- Recueillir des données factuelles sur les priorités de traitement, les symptômes importants, l'évaluation des avantages et des risques liés aux nouveaux traitements.
- Orienter l'agenda et les priorités de recherche de RAWF
- Créer une communauté de patients autour d'un objectif commun
Plan d'action :
- Mettre en place des groupes de discussion et/ou des conseils consultatifs pour les patients et les soignants
- Identifier les concepts d'intérêt
- Élaborer une ou plusieurs enquêtes, de préférence mises en œuvre dans le registre
Contexte :
- L'écosystème de la recherche sur la PC est fragmenté, principalement axé sur la recherche et le traitement des tumeurs ou des HO.
- La voix des survivants et des soignants fait défaut
- Il n'existe pas de plateforme de recherche multidisciplinaire dédiée au traitement de la PC et à la qualité de vie.
Objectifs :
- Créer un réseau intégré d'experts en recherche et en soins dans le domaine de la PC, centré sur les besoins des patients et des soignants et sur les priorités de traitement.
- Affiner la stratégie de recherche et la mise en œuvre de la RAWF
- S'appuyer sur les réseaux/consortiums existants
- Partager et diffuser des données, des informations et des outils
- Créer un réseau de collaboration multipartite et disciplinaire
Plan d'action :
En tant qu'organisation de patients se consacrant exclusivement à l'accélération du traitement et à l'amélioration de la qualité de vie des patients atteints de PC, le RAWF réunira un groupe international de cliniciens, de chercheurs et de représentants de l'industrie pharmaceutique, du gouvernement, des communautés de patients et de soignants. Ce rassemblement multidisciplinaire de parties prenantes s'efforcera d'intégrer leur expertise et leurs points de vue sur les opportunités, les lacunes et les défis auxquels sont confrontés les patients atteints de la maladie de Parkinson, afin de parvenir à un consensus sur d'importantes recherches sur les résultats centrés sur le patient.
