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Evaluación de las lagunas en la investigación del craneofaringioma

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Autor: Nathalie Kayadjanian, Doctora, Asesora Científica

Dado que el desarrollo de nuevas terapias es largo, costoso y arriesgado, RAWF ha emprendido una evaluación de las lagunas de conocimiento, las necesidades de investigación, las herramientas y la infraestructura para maximizar la eficiencia, reducir el tiempo de desarrollo y aumentar las posibilidades de éxito de encontrar tratamientos significativos para las personas con parálisis cerebral. Como resultado, RAWF está desarrollando un plan estratégico de investigación centrado en el paciente que traduce la visión de RAWF en un plan de acción, ayuda a definir prioridades, proporciona un marco basado en pruebas para la toma de decisiones y estructura las actividades de investigación a largo plazo de la organización.

Se llevó a cabo un análisis de las carencias en cada etapa del proceso de desarrollo de fármacos para la CP, incluyendo la biología subyacente al tumor y las comorbilidades, los modelos preclínicos, los ensayos clínicos y la investigación clínica. Además, se evaluaron la infraestructura y las herramientas de investigación existentes y las redes de expertos y/u organizaciones, y se realizaron entrevistas con investigadores, médicos, pacientes y cuidadores implicados en la investigación y el cuidado de la parálisis cerebral. Como resultado, se elaboró un informe de investigación del RAWF en el que se resumía el estado actual de la investigación sobre la parálisis cerebral y se definían las prioridades de investigación.

Descargar el informe completo

3 Prioridades de investigación

Para impulsar la aplicación del plan estratégico de investigación de la RAWF, se definieron tres prioridades de investigación:

Desarrollar un registro de pacientes facilitar la investigación, fundamentar la toma de decisiones médicas, identificar patrones y mejorar la atención y los resultados de los pacientes mediante un conocimiento más profundo de las enfermedades y sus tratamientos

Recopilar datos basados en pruebas sobre los puntos de vista de pacientes y cuidadores en cuanto a síntomas de importancia, prioridades de tratamiento y evaluación de beneficios/riesgos.

Desarrollar una red internacional de expertos en craneofaringioma, incluidos clínicos, investigadores, cirujanos y pacientes y cuidadores.

Deben realizarse otras tareas de investigación de importancia, entre las que se incluyen:

  • Supervisar las terapias de interés para el craneofaringioma (CP) y los tumores hipotalámico-hipofisarios y establecer conexiones con los patrocinadores para los síntomas definidos como prioritarios por los pacientes y los cuidadores (por ejemplo, obesidad hipotalámicatrastornos del sueño, implicaciones psicosociales).
  • Orientar el desarrollo de una lista de prioridades de investigación clínica para mejorar la atención actual de los supervivientes.
  • Desarrollar una base de datos de centros de atención clínica en Estados Unidos para facilitar la inscripción en ensayos clínicos.
  • Identificar y comprometer a los investigadores en nuevas áreas de investigación sobre la parálisis cerebral (por ejemplo, trastornos del sueño, implicaciones psicosociales).
  • Identificar y desarrollar relaciones con grupos de investigación nuevos y clave en investigación básica, biomarcadores de diagnóstico, modelos animales y celulares de CP e investigación clínica.
  • Establecer y cultivar asociaciones estratégicas, según proceda, con la FDA, los NIH, socios industriales y otras organizaciones sin ánimo de lucro para fomentar posibles colaboraciones en la consecución de los objetivos de investigación de RAWF.

Desglose de prioridades

Objetivos:

  • Identificar y reclutar pacientes para ensayos clínicos
  • Identificar y reclutar pacientes y cuidadores para estudios de investigación clínica.
  • Comprender y recopilar datos sobre las opiniones de cuidadores y supervivientes.
  • Probar nuevas medidas de resultados para evaluar la eficacia de los fármacos en los ensayos clínicos
  • Examinar los cambios longitudinales en las características clínicas y los resultados del tratamiento (historia natural de la parálisis cerebral).
  • Evaluar la eficacia, la seguridad y los daños de los tratamientos en entornos reales.
  • Evaluar las disparidades en la atención clínica

Ventajas:

  • Acelera la investigación clínica, los ensayos clínicos y mejora la asistencia
  • Representa una valiosa herramienta para médicos, supervivientes/cuidadores, industria
  • Ayuda a identificar a la población desatendida (adultos, afroamericanos)
  • Facilita el intercambio de datos

Plan de acción:

  • Construir un registro en línea que sea modular, adaptable y posiblemente interoperable.
  • Investigar la implantación de identificadores únicos globales (GUID) para evitar la duplicación de datos.
  • Implemente el primer módulo con un conjunto de datos mínimo (tres como mínimo para completarlo)
  • Construir un registro propiedad de RAWF
  • Recoger datos inicialmente de supervivientes y cuidadores
  • Alcance internacional (¿colaboración con otras organizaciones?)

Tareas requeridas:

  • Identificar a los pacientes mediante una campaña de comunicación dirigida a profesionales sanitarios, cuidadores/supervivientes y otras organizaciones de pacientes.
  • Comunicación científica a pacientes y cuidadores para aumentar la participación de los pacientes en la investigación: desarrollo terapéutico, importancia de la participación en la investigación
  • Crear un consejo asesor del registro que incluya a médicos, cuidadores y supervivientes.
  • Desarrollar un plan de gestión del programa
  • Plan para solicitar una futura subvención RO1 titulada Efficient and Innovative Natural History Studies Addressing Unmet Needs in Rare Diseases (R01) Clinical Trials Not Required (2024).

 Objetivos:

  • Recopilar datos basados en la evidencia sobre prioridades de tratamiento, síntomas de importancia, evaluación de beneficios y riesgos hacia nuevos tratamientos.
  • Orientar la agenda y las prioridades de investigación de RAWF.
  • Crear una comunidad de pacientes en torno a un objetivo común

Plan de acción:

  • Crear grupos de discusión y/o consejos consultivos de pacientes y cuidadores.
  • Identificar conceptos de interés
  • Desarrollar encuesta(s), preferiblemente implementadas en el registro

Contexto:

  • El ecosistema de investigación en CP está fragmentado y se centra principalmente en la investigación y el tratamiento de tumores o de HO
  • Falta la voz de supervivientes y cuidadores
  • No existe una plataforma de investigación multidisciplinar centrada en el tratamiento de la parálisis cerebral y la calidad de vida.

Objetivos:

  • Crear una red integrada de expertos en CP en investigación y asistencia centrada en las necesidades y prioridades de tratamiento de pacientes y cuidadores.
  • Perfeccionar la estrategia de investigación de la RAWF y su aplicación
  • Aprovechar las redes y consorcios existentes
  • Compartir y difundir datos, información y herramientas
  • Crear una red de colaboración multidisciplinar y multilateral

Plan de acción:

Como organización de pacientes dedicada exclusivamente a acelerar el tratamiento y mejorar la calidad de vida de los pacientes con parálisis cerebral, la RAWF reunirá a un grupo internacional de médicos, investigadores y representantes de la industria farmacéutica, la administración pública y las comunidades de pacientes y cuidadores. Esta reunión multidisciplinar de partes interesadas trabajará para integrar su experiencia y puntos de vista sobre las oportunidades, lagunas y retos a los que se enfrentan los pacientes con parálisis cerebral para llegar a un consenso sobre importantes investigaciones de resultados centradas en el paciente.

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