La Raymond A. Wood Foundation (RAWF), dont la mission est de permettre aux survivants de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires d'améliorer leur qualité de vie en leur donnant accès à l'éducation, à la technologie et à des traitements évolutifs, a organisé une séance d'écoute des patients avec la Food and Drug Administration le 22 octobre 2021 afin d'améliorer la compréhension de l'obésité hypothalamique (HO) et des défis quotidiens auxquels sont confrontés les patients atteints de cette maladie rare et leurs soignants.
Qu'est-ce qu'une séance d'écoute des patients ?
Les séances d'écoute des patients sont sLes petites réunions informelles, non réglementaires et non publiques par téléconférence qui permettent aux participants d'entrer en contact direct avec le personnel de la FDA et de partager les expériences, les points de vue et les besoins des patients en ce qui concerne leur santé ou une maladie. Ces sessions ne portent pas sur des produits médicaux spécifiques (médicaments, produits biologiques ou dispositifs) et donnent à la FDA l'occasion d'entrer en contact avec des communautés sous-représentées.
Ces sessions sont planifiées par l'Office of Patient Affairs de la FDA et sont suivies par les réviseurs de la FDA dans tous les centres. Une organisation de défense des patients ou un défenseur peut demander une séance d'écoute et, si elle est acceptée, prépare et soumet un ordre du jour ainsi qu'un aperçu des défis liés à la maladie et des objectifs à atteindre au cours de la séance.
Qui participe aux séances d'écoute des patients ?
Les divisions/bureaux spécifiques qui ont indiqué qu'ils souhaitaient participer sont invités. Parfois, la division désigne une à deux personnes pour participer au nom de la division, et d'autres envoient toute leur division. Les réunions sont restreintes et ciblées afin que les patients/soignants se sentent plus à l'aise pour échanger. Les membres de la communauté des patients sont invités à écouter.
Objectif d'une séance d'écoute des patients
Les séances d'écoute des patients aident l'Agence à informer le développement des produits médicaux, la conception des essais cliniques, les préférences des patients et à façonner la pensée réglementaire. Au cours d'une séance d'écoute des patients, le personnel de la FDA posera des questions ou écoutera simplement pour mieux comprendre vos expériences et vos points de vue. Seuls la FDA, les patients, les soignants, les défenseurs et les représentants de la communauté participent à la session.
Objectifs de la séance d'écoute du patient pour l'obésité hypothalamique
Les objectifs de notre réunion étaient d'aider la FDA à mieux comprendre l'obésité hypothalamique en tant que maladie rare et ses implications.
Ces objectifs comprennent la compréhension des éléments suivants
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Le poids de la vie avec la maladie, surtout après avoir survécu à une tumeur cérébrale
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L'impact sur les familles, y compris les frères et sœurs
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L'importance de la charge qui pèse sur les soignants
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Les implications sociales de l'HO
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La distinction entre l'obésité HO et l'obésité typique
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Les défis auxquels sont confrontés les médecins dans le traitement des patients
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Les besoins non satisfaits et la nécessité d'options thérapeutiques
Sensibilisation à l'obésité hypothalamique
Afin de mieux faire connaître l'HO, sa différence par rapport à l'obésité classique et la nécessité d'innover en matière de recherche et de traitement, RAWF a demandé l'organisation d'une séance d'écoute des patients au printemps et a soumis un programme de conférenciers présentant différents points de vue sur l'HO, depuis les survivants jusqu'aux soignants et aux chercheurs.
Parmi les intervenants, on peut citer
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Amy Wood, directrice exécutive de RAWF, a présenté le panel d'orateurs et a donné un aperçu de HO.
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Le Dr Shana McCormack de l'hôpital pour enfants de Philadelphie a partagé des informations d'un point de vue clinique sur le diagnostic, les défis du traitement et les résultats en termes de qualité de vie.
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Catherine St. James, survivante d'un craniopharyngiome, a fait part de son expérience en tant que jeune femme atteinte d'une HO et de l'impact de cette maladie sur sa vie sociale.
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Marci Serota, diététicienne nutritionniste et mère de Jake, un patient souffrant d'obésité, a discuté de l'obésité de type HO par rapport à l'obésité standard et de l'impact de l'alimentation et de l'exercice.
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Eugenie Hsu, Ph.D. aidante et son fils Alex Riley, un adolescent atteint d'HO et d'hyperphagie, expliquent le fardeau qui pèse sur les aidants et les familles. Alex a donné son point de vue sur le désir d'obtenir de la nourriture à tout prix, y compris le vol et la thésaurisation. Ils évoquent également leur recherche expérimentale sur l'ocytocine et la naltrexone dans le traitement des symptômes d'Alex.
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Un craniopharyngiome a été diagnostiqué chez Jeannette Ryals à l'âge adulte. Avant le traitement, elle était une passionnée d'exercice et une coureuse de marathon, mais elle a immédiatement développé une hyperphagie après le traitement et une prise de poids subséquente malgré ses efforts en matière de régime et d'exercice. Elle donne son point de vue sur les défis que représente la vie avec un HO.
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Chris Selko a fait part des difficultés rencontrées dans la prise en charge d'AJ, un jeune adulte atteint d'HO et d'hyperphagie, et de l'impact sur la famille et les frères et sœurs. Elle évoque tous les efforts déployés pour traiter les symptômes de l'hyperphagie d'AJ à l'aide de divers médicaments non homologués et d'essais cliniques, sans succès.
Conclusion
La séance d'écoute des patients sur l'HO s'est déroulée de 13h30 à 15h00 ET le 22 octobre 2021. Le panel de présentateurs a répondu aux questions des participants. Dans l'ensemble, la session a été bien suivie et le panel a estimé que tous les points clés concernant les défis posés par cette pathologie ont été couverts.
"L'organisation de cette séance d'écoute des patients a été une excellente occasion de partager notre expérience de la lutte contre l'obésité hypothalamique directement avec les personnes qui prendront les décisions concernant les futurs traitements. Le fait que la FDA comprenne à quel point ces défis affectent notre vie quotidienne tout en donnant un visage à cette maladie ne peut que contribuer à accroître les possibilités de recherche, de traitement et, espérons-le, de guérison."
Récapitulatif de l'écoute des patients
La Fondation Raymond A. Wood a préparé un résumé qui se trouve actuellement sur le site web de la FDA. En outre, nous avons organisé un webinaire pour récapituler la réunion. La RAWF continuera à travailler pour sensibiliser à l'HO et plaider en faveur de futurs traitements.
