Les essais cliniques en cours et les données récemment publiées offrent un espoir pour l'HO
Pour les survivants de tumeurs hypothalamo-hypophysaires, en particulier les craniopharyngiomes, obésité hypothalamique (HO) est l'un des effets à long terme les plus difficiles à vivre et qui modifie le plus la vie. Elle n'est pas due à des choix de mode de vie, mais à des lésions de la partie du cerveau responsable de la régulation de la faim, de l'équilibre énergétique et du métabolisme. Les stratégies conventionnelles de régime et d'exercice physique sont souvent inefficaces, laissant les patients avec peu d'options et un sentiment de désespoir.
Cela commence à changer.
Les chercheurs et les développeurs de produits pharmaceutiques se concentrent désormais sur l'HO, en mettant au point des traitements ciblés qui reflètent la biologie unique et les défis de cette maladie. Vous trouverez ci-dessous un résumé des essais cliniques qui recrutent actuellement des participants, ainsi que de ceux qui ont achevé des phases clés et publié des données. Ces études façonnent l'avenir des soins pour l'HO et pourraient bientôt apporter des thérapies indispensables aux patients et aux familles qui ont longtemps été mal desservis.
Recrutement actif d'essais
Phentermine/Topiramate pour l'obésité hypothalamique
Cette étude de phase 2 examine l'utilisation d'une combinaison de médicaments - la pentermine, un coupe-faim, et le topiramate, qui a un impact sur les fringales et la consommation d'énergie - déjà approuvée par la FDA pour l'obésité générale. L'essai évalue la sécurité et l'efficacité de ce médicament chez des personnes souffrant d'obésité hypothalamique, souvent à la suite d'un traitement pour des tumeurs cérébrales. Cette étude reflète la reconnaissance croissante du fait que l'obésité hypothalamique nécessite une approche clinique différente.
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RM-718 pour l'obésité hypothalamique
Le RM-718 est un agoniste du récepteur de la mélanocortine 4 (MC4R) de nouvelle génération conçu pour réduire la faim et favoriser la régulation du poids sans augmenter la pression artérielle ou la fréquence cardiaque. Cette étude de phase 1 vise à déterminer le dosage sûr et les effets initiaux chez les personnes atteintes d'HO. Cet essai représente une avancée importante pour une communauté qui a toujours manqué d'options pharmacologiques fondées sur des preuves.
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Tirzepatide pour la perte de poids dans le syndrome de Prader-Willi et l'obésité
Cet essai étudie le tirzepatide, un double agoniste des récepteurs GIP/GLP-1, déjà approuvé pour le diabète de type 2 et l'obésité, dans le SPW et l'HO. Son mécanisme peut également s'avérer prometteur pour les personnes atteintes d'HO. Les symptômes, notamment l'hyperphagie et la dysrégulation métabolique, rendent cet essai très pertinent pour la communauté élargie des survivants de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires.
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Essais dont le recrutement est terminé et dont les données ont été publiées
Setmelanotide (IMCIVREE®)
Le setmelanotide, un agoniste du MC4R, a déjà montré des avantages cliniques dans des syndromes d'obésité génétique rares. Il a été testé sur 120 patients, ce qui constitue l'essai contrôlé randomisé le plus important à ce jour dans le domaine de l'obésité. Des données ont été publiées récemment lors de l'ENDO 2025, montrant des réductions significatives de l'IMC dans tous les groupes d'âge. Ces résultats sont encourageants pour les patients et les cliniciens.
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Bivamelagon (LB54640)
Le bivamelagon est un agoniste oral du MC4R dont les essais de phase 2 ont récemment pris fin. Ce médicament offre la possibilité de prendre un comprimé une fois par jour, ce qui pourrait réduire le fardeau du traitement et en améliorer l'accessibilité. Dans la partie de l'essai de 14 semaines, en double aveugle, à quatre bras et contrôlée par placebo, le bivamelagon a permis des réductions statistiquement significatives et cliniquement significatives de l'indice de masse corporelle (IMC), en accord avec les réductions de l'IMC obtenues avec le traitement par le setmelanotide.
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Pourquoi c'est important
La recherche clinique est une étape essentielle pour transformer le paysage des soins de l'obésité hypothalamique. Ces essais ne représentent pas seulement un progrès scientifique, ils sont porteurs d'espoir. Pour les familles confrontées à une maladie mal comprise et négligée, la disponibilité de nouvelles thérapies fondées sur la biologie du cerveau pourrait changer la vie.
À la Fondation Raymond A. Wood, nous restons déterminés à plaider en faveur d'une recherche qui reflète les expériences vécues par notre communauté. Nous continuerons à partager des mises à jour sur ces études et d'autres au fur et à mesure que les données seront disponibles.
Pour plus d'informations ou de conseils sur les essais cliniques, consultez notre site web Recherche d'essais cliniques ou rejoignez-nous en novembre pour notre Conférence des familles sur les tumeurs cérébrales hypophysaires à Philadelphie.