Recursos para avanzar en la investigación de los tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios
En la Fundación Raymond A. Wood estamos comprometidos con el avance de la comprensión científica y el tratamiento clínico de los tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios. Esta sección está dedicada a proporcionar a los investigadores recursos completos, datos de vanguardia y oportunidades de colaboración esenciales para la investigación pionera y los tratamientos innovadores.
Información sobre enfermedades
Plan Estratégico de Investigación
Para hacer frente al largo, costoso y arriesgado proceso de desarrollo de nuevas terapias, RAWF ha llevado a cabo una evaluación exhaustiva de las lagunas y necesidades de investigación en los estudios sobre tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios. Esto ha llevado a la creación de un plan estratégico de investigación centrado en el paciente y destinado a maximizar la eficiencia, reducir el tiempo de desarrollo y aumentar el éxito en la búsqueda de tratamientos significativos. El plan incluye un análisis detallado de las carencias en todas las fases del desarrollo de fármacos y una evaluación de las infraestructuras.
3 Prioridades de investigación
Para impulsar la aplicación del plan estratégico de investigación de la RAWF, se definieron tres prioridades de investigación:
Desarrollar un registro de pacientes facilitar la investigación, fundamentar la toma de decisiones médicas, identificar patrones y mejorar la atención y los resultados de los pacientes mediante un conocimiento más profundo de las enfermedades y sus tratamientos
Recopilar datos basados en pruebas sobre los puntos de vista de pacientes y cuidadores en cuanto a síntomas de importancia, prioridades de tratamiento y evaluación de beneficios/riesgos.
Desarrollar una red internacional de expertos en craneofaringioma, incluidos clínicos, investigadores, cirujanos y pacientes y cuidadores.
Herramientas y recursos
Para ayudarle a acelerar el progreso hacia tratamientos que mejoren la vida de las personas diagnosticadas o supervivientes de tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios.
Apoyamos el desarrollo de muchas herramientas y recursos útiles para ayudarle a acelerar el progreso hacia nuevos conocimientos científicos y nuevas terapias para los tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios y sus comorbilidades.
El Registro de Pacientes con Tumores Cerebrales Hipotalámico-Hipofisarios es un registro internacional en línea para personas con tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios raros. Está patrocinado por la Raymond A. Wood Foundation y alojado por la National Organization for Rare Disorders (NORD®) en su plataforma IAMRARE®. El registro recoge información de los participantes (o de sus cuidadores o representantes autorizados) afectados por tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios raros. Esta información se utiliza para crear directrices de atención, ayudar a los equipos asistenciales que prestan atención a personas con tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios o supervivientes de los mismos, y orientar la mejora de la calidad en los centros asistenciales.
Los investigadores también pueden utilizar el Registro para investigar. Los datos desidentificados y agregados del Registro se comparten con colaboradores académicos e industriales. realizar estudios retrospectivos o llevar a cabo investigaciones y/o ensayos clínicos sobre nuevas terapias.
Más información
Recibir informes periódicos de los datos procedentes del Registro, envíenos un correo electrónico. Para más información, correo electrónico Nathalie KayadjanianDoctor, Asesor Científico.
A principios de 2020, la Fundación Raymond A. Wood comenzó a explorar la viabilidad de desarrollar un medidor de sodio en sangre de uso doméstico para ayudar en la gestión de los AVP-Dsodio, una afección en la que el organismo no puede regular el equilibrio de líquidos. En la actualidad, no hay forma de medir el sodio en sangre fuera de un laboratorio, lo que conlleva frecuentes y a menudo traumáticas extracciones de sangre venosa a los pacientes, sobre todo a los niños.
Con la colaboración de profesionales médicos y el apoyo financiero de los NIH y la Fundación Raymond A. Wood, la primera fase está actualmente en marcha. El dispositivo pretende ayudar a los pacientes a gestionar la AVP-D de forma proactiva, reduciendo la necesidad de visitas a urgencias y hospitalizaciones.
Más informaciónRAWF apoya la Red Infantil de Tumores Cerebrales (CBTN) que ha recogido tejido de tumores cerebrales y otras muestras biológicas de miembros de la CBTN y ha codesarrollado un conjunto de plataformas de datos basadas en la nube que permiten a los investigadores acceder a una rica colección de datos sobre tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios desde cualquier lugar del mundo. Esto ayudará a desarrollar nuevos estudios prometedores que apoyarán la investigación sobre tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios y ayudarán en el desarrollo y descubrimiento de fármacos.
Las muestras biológicas se procesan y almacenan en el centro de operaciones de la CBTN, situado en el Hospital Infantil de Filadelfia. Posteriormente, los investigadores pueden solicitar estas muestras conservadas. Cada muestra recogida se empareja con diferentes tipos de datos, incluidos los datos clínicos de las visitas de los pacientes, los datos de imagen de las resonancias magnéticas, los datos histológicos de los portaobjetos teñidos de tejido, los datos genómicos extraídos de la secuenciación del genoma completo (WGS) con datos emparejados de RNAseq y datos proteómicos. Estos conjuntos de datos se revisan para comprobar su exactitud y se elimina de ellos cualquier información identificativa para proteger la privacidad de todos y cada uno de los sujetos de la investigación.
Más informaciónRAWF apoya al Grupo de Trabajo sobre Craneofaringioma del Consorcio de Neurooncología Pediátrica (PNOC). Mediante esfuerzos de colaboración internacional, el consorcio pretende investigar las bases moleculares del craneofaringioma y los mecanismos de recurrencia tumoral, la resistencia a los fármacos y las posibles vías abordables, así como contribuir al desarrollo de nuevos modelos de la enfermedad del craneofaringioma para el ensayo de fármacos.
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