La Fundación Raymond A. Wood (RAWF) celebró un acuerdo con Laboratorio Giners, un centro de excelencia de renombre mundial en investigación y desarrollo electroquímicos, para colaborar en el desarrollo de un medidor de sodio en sangre de uso doméstico para el tratamiento de la diabetes insípida (DI). La DI provoca una producción excesiva de orina diluida y, como consecuencia, niveles elevados de sodio en sangre e intensa sed, y es una complicación frecuente de los tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios. La primera fase de desarrollo del medidor de sodio está financiada por una subvención de los NIH para la investigación en innovación de pequeñas empresas (SBIR) y RAWF tiene la intención de recaudar fondos para apoyar el proyecto entre las fases de financiación federal para que el trabajo de desarrollo siga avanzando.
El desarrollo de un medidor de sodio de uso doméstico se inició gracias a la colaboración entre la Dra. Shana McCormack, Directora Científica de la Clínica Neuroendocrina del Hospital Infantil de Filadelfia (CHOP), que trata habitualmente a pacientes con problemas de regulación del sodio por DI, Amy Wood, Directora Ejecutiva de RAWF y cuidadora de un niño con diabetes insípida difícil de controlar, y el Dr. Khushbu Patel, Director del Laboratorio de Química Clínica del CHOP.
Según el Dr. McCormack, "Durante mucho tiempo, hemos reconocido la necesidad de dar a los pacientes y sus familias mejores herramientas para gestionar su DI. Prevemos que este nuevo dispositivo, una vez en uso, nos ayudará a colaborar con las personas afectadas para identificar y abordar los pequeños problemas de forma precoz, antes de que se conviertan en problemas mayores que den lugar a visitas a urgencias y hospitalizaciones."
Acerca de la diabetes insípida central (DI)
La DI central es una enfermedad en la que el cerebro no produce la hormona antidiurética que regula el equilibrio de líquidos del organismo, lo que puede provocar deshidratación y niveles elevados de sodio en sangre. El tratamiento de la DI con formas sintéticas de vasopresina puede provocar un exceso de hidratación y niveles de sodio peligrosamente bajos. Además, los pacientes con lesión hipotalámica debida a un tumor cerebral o al tratamiento del tumor también pueden tener sed ausente (diabetes insípida adípica), lo que dificulta aún más el control de los líquidos. Esta afección es especialmente difícil de tratar en pacientes pediátricos y ambos extremos de sodio en sangre pueden provocar convulsiones o coma e incluso ser mortales.
Estos pacientes suelen ser atendidos en urgencias u hospitalizados cuando el nivel de sodio es demasiado alto o bajo. En la actualidad, no existe ningún mecanismo para analizar el sodio en casa, lo que hace muy difícil que los cuidadores y los pacientes gestionen de forma proactiva esta afección y eviten hospitalizaciones.
Acerca de la Fundación Raymond A. Wood
En 2017, la Fundación Raymond A. Wood (RAWF) fue fundada por Shawn y Amy Wood, cuando su hijo, Alex, fue tratado de un tumor cerebral craneofaringioma que le hizo desarrollar DI adípico. Sufrió múltiples convulsiones relacionadas con el sodio que provocaron ingresos hospitalarios. La familia identificó y obtuvo un dispositivo de grado hospitalario que les permitiría analizar su sodio en sangre en casa.
La misión de RAWF es capacitar a los supervivientes de tumores cerebrales hipotalámico-hipofisarios para mejorar su calidad de vida proporcionándoles acceso a la educación, la tecnología y los tratamientos en evolución. Como parte de esta misión, la organización proporciona estos analizadores de sangre de calidad hospitalaria a los cuidadores de pacientes pediátricos con tumores cerebrales para que puedan tomar medidas inmediatas para ajustar los fluidos y los medicamentos cuando los resultados están fuera de rango, lo que ha mitigado las hospitalizaciones y las visitas a urgencias. La advertencia es que se trata de un uso no autorizado de estos dispositivos y que su adquisición y mantenimiento son costosos.
"A medida que la fundación ha ido creciendo, hemos recibido cada vez más peticiones de estos dispositivos y ha quedado claro que necesitamos una solución más sostenible y asequible a largo plazo", afirma Amy Wood, directora ejecutiva de RAWF.
Acerca de Giner Labs
Giner, Inc. (Newton, MA) es una pequeña empresa fundada en 1973 con el objetivo de realizar investigación aplicada y desarrollo en electroquímica y áreas relacionadas. Nuestro trabajo se dirige a aplicaciones con el objetivo de desarrollar procesos, componentes, subsistemas y sistemas completos mediante el desarrollo de conceptos electroquímicos y de ingeniería innovadores. Durante sus 49 años de actividad, Giner ha llevado a cabo con éxito programas de I+D y ha desarrollado innovaciones. La comercialización con éxito de sus tecnologías electroquímicas, biomédicas y de sensores es el principal objetivo y prioridad de Giner, lo que ha dado lugar a numerosos ejemplos recientes, como su tecnología de sensor transdérmico de alcohol, su sistema de oxigenación implantable y sus electrolizadores de alta presión.
"El objetivo de Giner es desarrollar un monitor de sodio en sangre económico y práctico para uso doméstico", afirma Anni Argun, Doctora y Vicepresidenta de Materiales Avanzados. "Prevemos su uso para pacientes con DI, investigadores, usuarios clínicos y atletas de élite. Una prueba de sodio en sangre rápida y sencilla, similar al autocontrol del azúcar en sangre para guiar el tratamiento con insulina, cubriría una necesidad crítica dentro del cuidado de la DI, así como de otras anomalías del sodio."
Calendario actual del proyecto
La primera fase de desarrollo se inició a finales de 2021 y continuará hasta principios de 2023. RAWF busca recaudar $200.000 para continuar el desarrollo hasta finales de 2023 para mantener el proyecto en marcha durante las lagunas de financiación. El plazo de comercialización se estima en 2027.
Análisis del mercado
En la primavera de este año, RAWF encargó al Penn Biotech Group un análisis de mercado para la DI junto con otras afecciones que se beneficiarían de las pruebas de sodio fuera de un laboratorio. La DI es poco frecuente, con una prevalencia estimada de 1:25.000 personas. Dentro de ese grupo, una población menor padece adipsia. La investigación se llevó a cabo para identificar un mercado más amplio que pudiera apoyar la comercialización de un medidor de sodio de uso doméstico.
Se prevé que los costes de hospitalización asociados al tratamiento de la DI ascenderán al menos a $42,7 millones al año en 2025. Además, la mayoría de las visitas a urgencias hospitalarias por DI acaban en ingresos, con una estancia media de siete días.
Las pruebas de sodio en sangre también podrían ser beneficiosas para tratar la hiponatremia (sodio <135 mmol/L) por causas distintas de la DI, como la insuficiencia cardiaca congestiva, la cirrosis y la enfermedad renal crónica. Las pruebas de sodio en atletas de resistencia, especialmente en natación y carreras de larga distancia, y en militares en combate, podrían ayudar a evitar y tratar la hiponatremia de esfuerzo.
Un enfoque triple
RAWF ha identificado una solución a corto plazo a través del acceso a estos analizadores de sangre portátiles que actualmente se proporcionan a los pacientes pediátricos con tumores cerebrales más críticos que sufren de DI, pero el acceso a estos dispositivos es limitado muy por debajo de la necesidad actual. RAWF también está trabajando en el desarrollo de una aplicación web que ayude a controlar los líquidos y la medicación a aquellos que no tienen acceso a un medio para analizar el sodio en casa y solucionar los problemas entre las visitas al laboratorio. La solución ideal a largo plazo es
forma de este medidor que podría estar aprobado por la FDA, cubierto por el seguro y fácil de usar con resultados rápidos en sólo unas gotas de sangre.
"Confiamos en poder resolver muchos de los problemas que plantea el diagnóstico de la DI y la gestión del sodio con un medidor de sodio de uso doméstico", afirma Wood. "Este dispositivo no sólo mantendría a los niños fuera de los hospitales, sino que repercutiría en el tratamiento de otras afecciones y abordaría un costoso problema sanitario".
¿Cómo puede ayudarnos?
RAWF está a una cuarta parte de su objetivo de recaudar $200.000 para contribuir al trabajo de nuestros socios de investigación y desarrollo en el prototipo de medidor de sodio de uso doméstico para llevarlo al mercado. Contar con un medidor de sodio casero y fácil de usar ayudará a hacer más llevadera la DI al ofrecer a los supervivientes y a sus cuidadores una forma de detectar las oscilaciones de sodio en tiempo real, lo que podría evitar convulsiones o resultados peores y minimizar las hospitalizaciones.
Los interesados en que este proyecto avance en su desarrollo pueden hacer una aportación a la campaña Roar for Rare de la RAWF u organizar una recaudación de fondos en apoyo de este proyecto. Más información.
