La semana pasada, SanionaLa compañía biofarmacéutica Tesomet, centrada en las enfermedades raras, ha anunciado los resultados de su ensayo de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, de 24 semanas de duración, que evalúa la seguridad y eficacia de Tesomet en pacientes con obesidad hipotalámica (HO).
Tesomet es una combinación a dosis fija de tesofensina y metoprolol, actualmente en fase media/tardía de desarrollo para el tratamiento de ensayos clínicos para el tratamiento del Síndrome de Prader-Willi y la Obesidad Hipotalámica.
La obesidad hipotalámica (HO) es un efecto secundario potencialmente devastador de los tumores cerebrales de la región pituitaria/hipotalámica. Cuando el hipotálamo se ve afectado por estos tumores o por su tratamiento, puede perder la capacidad de mantener los procesos metabólicos del organismo. Esto a menudo puede resultar en un rápido aumento de peso y hambre insaciable conocida como hiperfagia. El aumento de peso en pacientes con HO grave no puede controlarse con dieta y ejercicio y puede causar otras comorbilidades, como diabetes de tipo II y enfermedad hepática grasa no alcohólica. Hasta la fecha, no existe un tratamiento real para esta afección, que puede afectar gravemente a la salud y la calidad de vida de los pacientes, que se enfrentan a muchos otros retos posttumorales.
Los resultados del estudio demostraron que Tesomet era seguro y bien tolerado. Además, también se comunicaron datos sólidos de eficacia, con mejoras estadísticamente significativas en el peso corporal, el perímetro de la cintura y el control glucémico observadas con el tratamiento con Tesomet en comparación con el placebo.
Criterios de inclusión en el ensayo clínico:
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Obtención del consentimiento informado antes de cualquier actividad relacionada con el ensayo
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Hombres y mujeres, de 18 a 75 años
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Diagnóstico confirmado de HO
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IMC ≥27 kg/m2 (donde el sobrepeso está relacionado con el HO).
Criterios de exclusión del ensayo clínico:
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PA ≥160/90 mmHg FC ≥ 90, <50 lpm
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Diabetes de tipo 1, enfermedad de Cushings, acromegalia, hipofisitis, enfermedades infiltrativas o síndrome de Prader-Willi.
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Insuficiencia cardíaca Nivel II o superior de la New York Heart Association (NYHA), insuficiencia cardíaca descompensada
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Infarto de miocardio o ictus previo en los últimos 5 años
Consulte todos los criterios de inclusión y exclusión del estudio en clinicaltrials.gov.
Entre los datos más destacados del estudio se incluyen
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Tesomet resultó ser seguro y bien tolerado. Los efectos secundarios observados con mayor frecuencia en los pacientes tratados incluyen problemas de sueño, sequedad de boca y cefalea, que son efectos secundarios bien conocidos asociados a la tesofensina y/o el metoprolol.
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Se notificó un único caso de ansiedad/paranoia relacionada con Tesomet como Efecto Adverso Grave (EFG), que mejoró tras la interrupción del tratamiento.
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No hubo diferencias clínicamente significativas en la frecuencia cardiaca o la presión arterial entre los grupos de tratamiento. 18 de los 21 participantes en el estudio completaron la parte del estudio controlada con placebo (2 abandonos en el grupo placebo; 1 abandono en el grupo de tratamiento) y han entrado en la extensión abierta para un período adicional de 24 semanas.
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El tratamiento con Tesomet produjo una reducción media estadísticamente significativa de 6,8% del peso corporal en comparación con el placebo (p < 0,001). El perímetro medio de la cintura de los pacientes tratados con Tesomet se redujo significativamente en 7,9% en comparación con el placebo (p < 0,001). El tratamiento con Tesomet mejoró el control glucémico, medido por una reducción estadísticamente significativa de 14,6% en la hemoglobina A1c (HbA1c) en comparación con el placebo (p = 0,015).
Este ensayo de fase 2 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo evaluó Tesomet (tesofensina 0,5 mg + metoprolol 50 mg) administrado diariamente en pacientes con HO, realizado en el Rigshospitalet de Copenhague, Dinamarca.
"Estamos muy animados por la prometedora seguridad y eficacia observadas en nuestro ensayo controlado aleatorizado de fase 2", declaró Rami Levin, presidente y consejero delegado de Saniona. "Se trata de un logro importante que consideramos un paso adelante hacia un posible primer tratamiento aprobado para la HO. Reconocemos la importancia de descubrir un tratamiento para esta devastadora enfermedad rara y estamos comprometidos con el rápido avance de Tesomet para los pacientes con HO. Estamos evaluando los próximos pasos para el desarrollo de Tesomet en la obesidad hipotalámica y tenemos la intención de llevar a cabo una reunión al final de la fase 2 con la FDA para definir un camino reglamentario a seguir."
El investigador principal presentará los resultados del estudio por Internet mañana, 28 de abril de 2020, a las 10.00 h EDT. Más información "
