Priorités déclarées par les patients et les soignants pour éclairer les soins cliniques, la recherche et le développement thérapeutique
Vue d'ensemble
Les cadres cliniques et de recherche traditionnels de la PC se sont concentrés sur le contrôle des tumeurs et les résultats endocriniens. Les organismes de réglementation, les chercheurs et les organisations de défense des patients reconnaissent de plus en plus que les résultats de la PC rapportés par les patients sont essentiels à la santé et à la sécurité des patients. vécu[NK1] Les expériences et les points de vue de ces personnes sont essentiels pour comprendre la charge de morbidité et orienter l'innovation.
L'objectif de cette étude était de :
- Identifier les problèmes de santé qui ont le plus d'impact sur les survivants et les soignants
- Évaluer leur impact sur la vie quotidienne et les résultats à long terme
- Définir des priorités de traitement qui reflètent les besoins réels des patients
Principaux résultats
Charge de morbidité multisystémique
- Parmi les difficultés rencontrées par les survivants, les participants ont identifié 17 problèmes de santé primaires associés à la PC et à son traitement comme étant les plus importants, couvrant le dysfonctionnement hypothalamique, les déficiences neurologiques et les déficits visuels.
- Le dysfonctionnement hypothalamique a entraîné des problèmes tels que l'obésité, l'hyperphagie, le dérèglement du sommeil, une thermorégulation altérée et des changements cognitifs et comportementaux. Ces résultats renforcent la nature complexe et multisystémique de la survie à la PC.
L'impact n'est pas corrélé à la prévalence
- L'une des principales conclusions de l'étude est que les problèmes de santé les plus graves ne sont pas nécessairement les plus répandus.
- Bien que de nombreux symptômes aient été couramment signalés, un sous-ensemble de 17 défis est apparu comme systématiquement prioritaire en raison de leur impact, principalement sur la vie quotidienne, plutôt qu'en raison de leur seule fréquence.
Forte concordance entre les survivants et les soignants
Les survivants adultes et les aidants sont globalement d'accord sur l'impact et les défis prioritaires en matière de santé.
Les principales distinctions sont les suivantes :
- Les survivants adultes ont fait état d'un impact plus important polydipsie[NK1] et accordent une importance encore plus grande à la priorité accordée aux nouveaux traitements de la fatigue et de la somnolence diurne excessive.
- Les soignants ont mis l'accent sur la labilité émotionnelle et les troubles cognitifs comme étant les deux symptômes les plus impactants, et accordent une importance encore plus grande au développement de nouveaux traitements pour l'obésité.
Cet alignement renforce la confiance dans la cohérence des priorités déclarées pour l'ensemble de la population du PC.
Implications pour le développement thérapeutique
Les 17 problèmes de santé les plus importants, à l'exception des problèmes de thermorégulation, ont été considérés comme des cibles prioritaires pour le développement de traitements futurs.
Les domaines spécifiques sur lesquels l'accent a été mis sont les suivants :
- Fatigue et somnolence diurne excessive chez les survivants adultes
- L'obésité pour les soignants
Ces résultats fournissent une orientation claire, éclairée par les patients, pour le développement de médicaments et la recherche clinique.
Conclusion
Cette étude démontre que la survie à la PC est caractérisée par une morbidité complexe, lourde et multisystémique. Elle souligne également l'importance d'intégrer les perspectives des patients et des soignants dans la recherche, les soins et le développement de médicaments.
Il est essentiel d'aligner les priorités cliniques et de recherche sur l'expérience vécue pour améliorer les résultats et faire progresser le développement de thérapies utiles.
Rôle du registre des patients
Cette étude a été rendue possible grâce à la participation au Registre des patients atteints de tumeurs cérébrales hypothalamo-hypophysaires.
En tant qu'infrastructure de recherche, le registre permet :
- Collecte de données longitudinales
- Génération de preuves dans le monde réel
- Identification des besoins cliniques non satisfaits
La participation au registre contribue à la constitution d'une base de données probantes de plus en plus importante qui permet d'améliorer la compréhension de la PC et d'accélérer les progrès de la recherche.
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Priorités de traitement pour le craniopharyngiome : Perspectives des survivants et des soignants
https://www.mdpi.com/2227-9059/14/3/664
Faire avancer la recherche
Participation continue à la registre des patients reste essentielle pour élargir la base de données, affiner les priorités de recherche et accélérer le développement de thérapies ciblées.
La contribution continue des données rapportées par les patients jouera un rôle central dans l'amélioration des résultats pour les personnes vivant avec un craniopharyngiome.
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