{"id":7373,"date":"2023-07-19T19:05:14","date_gmt":"2023-07-19T19:05:14","guid":{"rendered":"https:\/\/live-rawf.pantheonsite.io\/?page_id=7373"},"modified":"2023-09-25T18:40:37","modified_gmt":"2023-09-25T18:40:37","slug":"registre-des-patients","status":"publish","type":"page","link":"https:\/\/www.rawoodfoundation.org\/fr\/patient-registry\/","title":{"rendered":"Registre des patients"},"content":{"rendered":"
Cr\u00e9ation d'un registre international de patients atteints de tumeurs c\u00e9r\u00e9brales hypothalamo-hypophysaires rares<\/h2>\n\n\n\n
Chercheur principal : <\/strong>Nathalie Kayadjanian, PhD<\/p>\n\n\n\n
Objectif :<\/h3>\n\n\n\n
L'objectif du registre des patients est de cr\u00e9er un r\u00e9pertoire central international des donn\u00e9es saisies par les soignants et les patients sur la vie avec les syndromes tumoraux hypothalamo-hypophysaires (H-P).<\/p>\n\n\n\n
Objectifs :<\/h3>\n\n\n\n
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Soutenir et acc\u00e9l\u00e9rer l'ach\u00e8vement des essais cliniques<\/li>\n\n\n\n
Recueillir des donn\u00e9es factuelles sur les points de vue et les besoins non satisfaits des soignants et des survivants en ce qui concerne l'impact de la maladie et des traitements sur leur qualit\u00e9 de vie, les priorit\u00e9s en mati\u00e8re de traitement et l'\u00e9valuation des avantages et des risques.<\/li>\n\n\n\n
Mieux comprendre l'ensemble des sympt\u00f4mes de l'H-P, l'\u00e9pid\u00e9miologie et l'\u00e9volution de la maladie (histoire naturelle)<\/li>\n\n\n\n
Am\u00e9liorer les soins aux patients<\/li>\n\n\n\n
Faciliter la recherche<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n
Les tumeurs c\u00e9r\u00e9brales hypothalamo-hypophysaires rares se situent dans une zone anatomique complexe du cerveau qui comprend l'hypothalamus, l'hypophyse, le chiasma optique, les nerfs optiques et d'autres structures vitales. Elles englobent de multiples tumeurs rares, dont le craniopharyngiome, les gliomes de bas grade ou les gliomes des voies optiques\/hypothalamiques, le germinome, les hamartomes hypothalamiques, l'histiocytose \u00e0 cellules de Langerhans, le kyste de la fente de Rathke, certains m\u00e9ningiomes et d'autres tumeurs sellaires\/parasellaires. Les manifestations cliniques r\u00e9sultant de la tumeur et\/ou de son traitement sont multiples et durent souvent toute la vie. Elles comprennent un dysfonctionnement hypothalamique, des troubles cognitifs, des probl\u00e8mes psychosociaux, un panhypopituitarisme et des d\u00e9ficits visuels.<\/p>\n\n\n\n
Les traitements actuels se limitent principalement \u00e0 des th\u00e9rapies de r\u00e9duction tumorale. Bien que les th\u00e9rapies de remplacement hormonal puissent traiter les endocrinopathies, de nombreuses s\u00e9quelles ne peuvent \u00eatre corrig\u00e9es en raison de l'absence de traitements efficaces, ce qui nuit gravement \u00e0 la qualit\u00e9 de vie des survivants. Bien que le nombre de pistes th\u00e9rapeutiques explor\u00e9es pour les tumeurs hypothalamo-hypophysaires soit encourageant, une meilleure connaissance de la progression des comorbidit\u00e9s associ\u00e9es aux tumeurs hypothalamo-hypophysaires rares (c'est-\u00e0-dire l'histoire naturelle), une base de donn\u00e9es solide de participants potentiels pour les \u00e9tudes cliniques, ainsi qu'une meilleure compr\u00e9hension des besoins cliniques non satisfaits des survivants et des soignants (par exemple la voix des patients) peuvent faciliter le d\u00e9veloppement de meilleures th\u00e9rapeutiques pour les survivants de tumeurs hypothalamo-hypophysaires rares.<\/p>\n\n\n\n
La Fondation Raymond A. Wood a r\u00e9cemment identifi\u00e9 la cr\u00e9ation d'un registre international de patients comme une priorit\u00e9 pour soutenir le d\u00e9veloppement de traitements efficaces pour les survivants de tumeurs c\u00e9r\u00e9brales hypothalamo-hypophysaires rares. L'objectif principal du registre est de cr\u00e9er un d\u00e9p\u00f4t central international de donn\u00e9es rapport\u00e9es par les soignants et les patients sur la vie avec des tumeurs hypothalamo-hypophysaires rares. Le registre vise \u00e0 recueillir des donn\u00e9es sur l'exp\u00e9rience de la maladie et \u00e0 identifier les besoins m\u00e9dicaux non satisfaits du point de vue des survivants et des soignants ; \u00e0 documenter l'\u00e9volution naturelle des maladies dans l'ensemble de la population ; \u00e0 identifier les domaines sous-\u00e9tudi\u00e9s ; \u00e0 acc\u00e9l\u00e9rer l'ach\u00e8vement des essais cliniques ; \u00e0 guider l'\u00e9laboration de normes de soins ; et \u00e0 faciliter la recherche.<\/p>\n\n\n\n
Le registre sera bas\u00e9 sur le web et h\u00e9berg\u00e9 sur la plateforme de registre de la National Organization for Rare Disorders (NORD), qui est conforme aux lois am\u00e9ricaines sur la confidentialit\u00e9 des informations de sant\u00e9, aux r\u00e9glementations de la FDA sur les dossiers \u00e9lectroniques et aux exigences de s\u00e9curit\u00e9 du R\u00e8glement g\u00e9n\u00e9ral sur la protection des donn\u00e9es (RGPD) de l'Union europ\u00e9enne. Seules les donn\u00e9es d\u00e9personnalis\u00e9es seront partag\u00e9es avec les chercheurs et les autres parties prenantes. Un comit\u00e9 consultatif du registre, compos\u00e9 de scientifiques, de m\u00e9decins et de d\u00e9fenseurs des patients, a \u00e9t\u00e9 mis en place pour superviser la conduite du registre.<\/p>\n\n\n\n
Les participants au registre seront des survivants ou des soignants d'une personne atteinte d'une tumeur c\u00e9r\u00e9brale hypothalamo-hypophysaire rare. Les participants seront invit\u00e9s \u00e0 r\u00e9pondre \u00e0 des enqu\u00eates en ligne disponibles dans le monde entier en anglais, en fran\u00e7ais et en espagnol. Les participants seront suivis tout au long de leur vie et fourniront des donn\u00e9es \u00e0 des intervalles variables. Des donn\u00e9es seront recueillies au d\u00e9but de l'\u00e9tude et au moins une fois par an sur des sujets tels que les caract\u00e9ristiques d\u00e9mographiques, le diagnostic, la qualit\u00e9 de vie, les ant\u00e9c\u00e9dents m\u00e9dicaux, les manifestations cliniques, l'exp\u00e9rience personnelle des tumeurs, l'\u00e9tat de sant\u00e9 g\u00e9n\u00e9ral, les m\u00e9dicaments et les traitements.<\/p>\n\n\n\n
Le registre des patients est un outil puissant qui permet aux survivants de tumeurs c\u00e9r\u00e9brales hypothalamo-hypophysaires de se prendre en charge. En y participant, vous ferez partie de l'\u00e9quipe de recherche qui guidera le d\u00e9veloppement de th\u00e9rapies significatives pour vous et votre famille.<\/p>\n\n\n\n
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Calendrier du registre<\/h3>\n\n\n\n
janvier 2023<\/strong> Coup d'envoi du projet<\/p>\n\n\n\n
mars 2023<\/strong> R\u00e9union inaugurale du comit\u00e9 consultatif du registre<\/p>\n\n\n\n
Avril 2023 - Octobre 2023<\/strong> D\u00e9veloppement de la plateforme<\/p>\n\n\n\n
Novembre - d\u00e9cembre 2023 <\/strong>Lancement de la premi\u00e8re enqu\u00eate aupr\u00e8s des patients<\/p>\n\n\n\n\n\n\n\n
Conseil consultatif du registre<\/h3>\n\n\n\n
Johan de Graaf <\/strong>Survivant et pr\u00e9sident de la Dutch Pituitary Foundation, Pays-Bas<\/p>\n\n\n\n
Shuang Liu, PhD<\/strong> PDG et fondateur de ConSynance Therapeutics, Inc.<\/p>\n\n\n\n
Lynn Mathies<\/strong> Survivant et \u00e9tudiant en MSc Neuroscience and Cognition, Universit\u00e9 d'Utrecht, Pays-Bas<\/p>\n\n\n\n
Shana McCormack, MD, MTR<\/strong> Directeur scientifique du Neuroendocrine Center Division of Endocrinology and Diabetes, Children's Hospital of Philadelphia, USA<\/p>\n\n\n\n
Hermann Muller, MD<\/strong> Chef du d\u00e9partement de p\u00e9diatrie et d'h\u00e9matologie et d'oncologie p\u00e9diatriques, Klinikum Oldenburg, Allemagne<\/p>\n\n\n\n
Bradley Richards, PhD<\/strong> Aide-soignante, professeur adjoint, Universit\u00e9 de York Toronto, Canada<\/p>\n\n\n\n
Theresa Strong, PhD<\/strong> Directeur des programmes de recherche, Fondation pour la recherche sur le syndrome de Prader-Willi, \u00c9tats-Unis<\/p>\n\n\n\n\n\n\n
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Soutenir ce travail<\/h3>\n\n\n\n
Participer \u00e0 la recherche permet aux patients de contribuer aux progr\u00e8s de la m\u00e9decine, d'avoir acc\u00e8s \u00e0 des traitements exp\u00e9rimentaux et de faire partie d'une communaut\u00e9 de soutien. En tant que participant \u00e0 la recherche, vous pouvez activement influencer les r\u00e9sultats des soins de sant\u00e9 et am\u00e9liorer les traitements futurs.<\/p>\n\n\n\n
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